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首个治疗癌症基因编辑疗法获批
2018-01-31

  2017年,世界首个用于治疗癌症的基因编辑疗法,获得了美国食品与药物管理局(FDA)的批准,其被认为是革命性癌症疗法,标志着肿瘤治疗进入一个新时代。
  CAR-T疗法,一种基因修饰自体T细胞的免疫治疗,也是使用患者自己的T细胞进行的“定制化治疗”。具体的做法,要先收集患者的T细胞并送到制备中心,在那里进行遗传修饰,这样,嵌合抗原受体(CAR)的新基因表达,就可以指导T细胞靶向并杀死具有表面特异性抗原(CD19)的肿瘤细胞——换句话说,科学家通过对病人的T细胞进行修饰,让T细胞主动对肿瘤“发起进攻”。
  在这一过程中,CD19的身份很重要,几乎成了CAR-T疗法成功的代名词。不过,虽然绝大多数的CD19在B细胞表面表达,它却不是传统意义上的抗肿瘤分子靶点,因为一个抗肿瘤分子靶点通常是一个致癌基因,该基因的变异导致肿瘤的发生,所以抑制它便可以抗癌。而CD19是一个B细胞受体,与肿瘤的发生原本没有直接相关性,但出人意料的是,它竟然是一个非常令人满意的靶点。
  在临床试验中,83%的病人在接受治疗3个月之后进入了缓解期。而且这种修饰后的细胞,适用于每个病人的特定病情。
  目前,研发出该疗法的诺华公司,公布的一个相关疗程价格是47.5万美元,约相当于311万元人民币。其或许并不比传统的骨髓移植治疗花费要贵,但人们仍希望价格能更“平易近人”一些。CAR-T疗法,这颗抗癌史上的“银色子弹”,未来或将彻底改变癌症治疗方式。
 

 (文章来源: 中国科技网)